中新网上海新闻8月27日电（陈静）记者27日从基石药业获悉，精准治疗药物艾伏尼布(ivosidenib)获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于既往接受过治疗的携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。

　　虽然艾伏尼布尚未在国内获批，但已提前在药品可及性维度取得重大突破。此前，艾伏尼布作为75种海外特药之一已经纳入北京普惠健康保险，并又作为25种国内药品之一纳入海南博鳌乐城全球特药险，这意味着有更多的患者可以从中获益，大大提升了药品的可支付性。

　　胆管癌是一种罕见的恶性肿瘤，发生在肝脏内外的胆管。据估计，美国每年有8000人被诊断为胆管癌。在艾伏尼布获得批准之前，还没有针对IDH1突变胆管癌的靶向治疗方案获得批准，而在晚期情况下，可供选择的化疗方案有限。

　　艾伏尼布的补充新药申请(sNDA)获得了优先审评。此次，FDA优先审评资格的授予是基于名为ClarIDHy的3期临床试验数据。该研究在全球率先针对携带IDH1突变的经治胆管癌患者的随机3期临床试验。试验结果显示，与安慰剂组相比，艾伏尼布治疗组达到无进展生存期(PFS)的主要终点，极大降低患者疾病进展或死亡风险。同时，艾伏尼布也改善了患者的总生存期(OS)。

　　据了解，基石药业获得艾伏尼布在包括中国大陆、港澳台地区在内的大中华区以及新加坡地区开发和商业化的独家合作和许可权益。此前，艾伏尼布被纳入中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心发布的“临床急需境外新药名单(第三批)”。

　　在中国大陆地区，基石药业针对艾伏尼布正在开展两项注册性临床研究，主要针对急性髓系白血病(AML)适应症。CS3010-101研究是一项正在中国进行的I期、多中心、针对携带易感IDH1突变的成人R/R AML患者的单臂研究，中国国家药品监督管理局(NMPA)已受理了艾伏尼布用于易感IDH1突变的R/R AML成人患者的新药上市申请并纳入优先审评。

　　另一项研究AGILE研究是一项全球III期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照临床试验，旨在评估艾伏尼布联合阿扎胞苷与安慰剂联合阿扎胞苷，在既往未经治疗的IDH1突变的AML患者中的疗效和安全性。 

　　除了急性髓系白血病和胆管癌两个适应症，艾伏尼布用于治疗脑胶质瘤患者的研究也正在如火如荼地进行中，已展现出可观的治疗潜力。

　　2021年上半年是基石药业有史以来商业化最活跃的时期，为推进产品成功上市，基石药业通过与医疗服务提供方、监管机构、医院、药房、保险公司以及医疗界的其他团体合作，扩大药品的市场辐射范围，目前已覆盖130多个城市的 400 多家医院。遍及全国的市场覆盖正在加速完成，已覆盖的医院占精准治疗药物相关市场约70-80%。精准治疗药物也已被纳入20项主要商业保险及政府保险计划。

　　基石药业扩大了普吉华®及泰吉华®在中国大陆医院及药房的分销范围。通过与中国(上海)自由贸易试验区临港新片区(临港)的合作，基石药业在四天内便完成了通关及口岸检查程序，比预期时间大幅提前，远超行业平均速度。 今年上半年，多款正处于关键性临床试验或注册阶段的后期候选药物频传捷报，临床研发取得多项重大突破。除了已经获批的普吉华®递交了用于治疗晚期或转移性RET突变MTC及RET融合阳性甲状腺癌患者的NDA，还有两款产品有望在今年下半年上市。

　　今年上半年，多款正处于关键性临床试验或注册阶段的后期候选药物频传捷报，临床研发取得多项重大突破。除了已经获批的普吉华®递交了用于治疗晚期或转移性RET突变MTC及RET融合阳性甲状腺癌患者的NDA，还有两款产品有望在今年下半年上市。

　　今年8月，基石药业向中国国家药品监督管理局(NMPA)提交有关该适应症的NDA，舒格利单抗有望成为全球首个同时覆盖局部晚期/不可切除(III期)和转移性(IV期)非小细胞肺癌全人群的PD-L1单抗。而舒格利单抗用于联合化疗作为一线治疗IV期鳞状和非鳞状NSCLC患者的NDA也有望在今年年底获批。目前，基石药业正与相关企业合作，计划进行舒格利单抗用于治疗IV期NSCLC在中国大陆的商业化。

　　基石药业将通过在研发方面的不懈努力，增强内源创新能力，打造具备全球权益的差异化创新药物管线。今年上半年，基石药业深入推进抗体偶联药物(ADC)及多特异性抗体，这两类重点产品进入临床研究阶段上得重大进展。

　　基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示，基石药业未来将全面加快临床开发计划，巩固肺癌领域的优势并持续加强针对其他高发癌种的研发，预计将在2022年递交超过五项NDA申请。

　　据悉，除了胆管癌新药面世，生长障碍的儿童患者亦有福音。每周给药一次注射用隆培促生长素，获得美国食品和药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗一岁以上，体重至少11.5公斤，因内源性生长激素(endogenous growth hormone)分泌不足而导致生长障碍的儿童患者。

　　维昇药业首席执行官卢安邦先生表示：“此次获批为患有生长激素缺乏症的儿童及其家庭提供了全新的诊疗选择，这种每周一次的治疗方式有望改善患儿依从性、延长治疗时间从而获得更好的治疗结果。我们非常高兴看到隆培促生长素在美国获批上市，也非常期待中国III期临床试验研究的结果。

　　中华医学会儿科学分会副主任委员、华中科技大学同济医院儿科学系主任罗小平教授介绍，儿童生长激素缺乏症是一种因腺垂体无法产生足够生长激素而引发的疾患，通常表现为比例正常的身材矮小、无法达成理想终身高。患者体脂增加且分布比例异常、血脂异常、骨密度下降，甚至伴有社会心理障碍、认知缺陷和总体生活质量下降等。相关统计显示，儿童生长激素缺乏症患病率约为1/5,000。

　　儿童生长激素缺乏症患者生长激素治疗的主要目的是加快生长速度，促进儿童时期的生长和身材正常化，达到符合儿童遗传潜能的正常成年身高。“生长激素治疗是一个长期过程。”罗小平教授表示，“近几十年以来，常规治疗方法是每日一次生长激素皮下注射，用于改善身高和代谢异常。然而，每日注射的沉重负担通常会导致依从性不佳，从而难以实现预期的治疗目标。”临床研究显示，随着病患每周缺失注射次数的增加，日制剂生长改善的效果亦随之降低。

　　隆培促生长素是率先获得美国FDA批准的通过一次注射，可于一周内持续释放，递送生长激素的产品。致力于成为内分泌相关治疗领域专家的维昇药业(VISEN Pharmaceuticals)为隆培促生长素在大中华区的独家授权研发、销售及生产企业，目前正在开展该药的国内III期临床试验。 

　　此次获批的还包括隆培促生长素新的自动注射器和药筒，该装置可以使药物在首次从冰箱取出后，在室温下储存的时间长达六个月。与每天注射相比，每周注射的患者每年可以减少86%的注射天数。

　　据介绍，美国FDA的批准是基于国际III期临床试验heiGHt的结果，该试验是一项随机、开放标签、阳性对照试验，在161例生长激素缺乏症初治儿童中比较了每周一次隆培促生长素与每日一次生长激素治疗的效果。在本试验中，隆培促生长素达到了非劣效性的主要终点，并且在52周时显示了相较于每日生长激素更高的年化生长速率(隆培促生长素为11.2 厘米/年，每日生长激素为10.3 厘米/年，组间差异为0.9 厘米/年)，且安全性相似。

　　隆培促生长素利用“暂时性连接”技术，以可控方式释放未经修饰的人生长激素，保持人生长激素原有的药理作用。早在2019年10月及2020年4月，隆培促生长素就分别获得欧洲委员会(EC)和美国FDA的孤儿药认定。

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编辑：陈静