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本导基因:基因治疗是一颗冉冉升起的新星
2024年03月19日 09:19   来源:中新网上海  

  中新网上海新闻3月19日电(高志苗)“在新一代药物革命中,基因治疗是一颗冉冉升起的新星,但是递送技术是其进一步发展的瓶颈。”

  上海本导基因技术有限公司相关负责人告诉中新网记者,为了解决上述递送瓶颈问题,本导基因通过病毒与非病毒技术的融合,开发了全球首创的基因治疗递送技术类病毒VLP,可以实现 mRNA和基因编辑工具高效且安全的递送,助力全球体内基因编辑药物的发展。

  该负责人带着“单纯疱疹病毒性角膜炎创新基因编辑药物研发及转化”项目来到2023全球“未来产业之星”大赛,希望通过未来产业大赛,让业界更加深入地了解本导基因的新技术,为递送领域提供更多研究启发,助力国内外基因编辑药物的发展,为基因治疗领域带来新的技术变革。

  本导基因方面介绍,本导基因研发的单纯疱疹病毒性角膜炎创新基因编辑药物是一种体内瞬时基因编辑治疗的药物,是全球第三个进入临床试验的体内基因编辑疗法。该种疗法是基于新型的递送技术类病毒体VLP-mRNA实现的,VLP-mRNA借助慢病毒外壳高效感染目的细胞,所递送的基因编辑酶在体内短期表达可最大限度的降低脱靶风险和减少免疫反应。

  “应用本技术开发的单纯疱疹病毒性角膜炎的基因编辑治疗新药,突破了现有的阿昔洛韦等传统小分子药物的局限,可以直接清除体内潜伏的病毒,有望给病毒性角膜炎患者带来根本上的治愈。”本导基因相关负责人解释。

  据了解,当前,本导基因基于原创性新型基因治疗载体VLP-mRNA载体研发的单纯疱疹病毒性角膜炎基因编辑药物(BD111注射液)已经获得CDE和美国FDA的IND临床批件,即将开启临床试验。BD111工艺成熟,已实现稳定的中试生产, 预计产品商业化生产阶段在工艺上不会有太大的挑战。在商业化产房选址和建设上需要进一步去调研。

  作为一家上海成长起来的“未来公司”,本导基因对上海发展未来产业感到鼓舞。上海研发机构众多,能够提供大量优秀的专业人才,拥有国内顶尖的研发实力。上海医疗资源丰厚,有众多的三甲医院,可以保障高质量的临床研究。上海产业集聚化程度更为集中,生态链完整,能够更有效地与上下游产业链进行沟通。

  面向未来,如何支持科技创新及产业应用的长足发展?本导基因建议,上海有不断的创新技术和初创企业涌现,这是这个城市的魅力所在。但如果在厂房租金、工业用地政策、人才补贴、融资支持等企业发展的重要环节提高吸引力,相信有更多的创新企业愿意来到上海,留在上海发展。(完)

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编辑:高志苗  

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